北京市药品监督管理局结合国家药品监督管理局批准罕见病临床急需药品进口情况，汇总发布罕见病临床急需药品“白名单”，依据临床需要及批准情况实行动态调整，以下名单供参考：

伏索利肽，帕比司他，他洋司他，Asfotase alfa，卡普赛珠单抗，依洛硫酸酯酶α，依氟鸟氨酸，沃拉西德尼，甘露醇吸入粉雾剂，长效帕瑞肽，注射用双羟萘酸帕瑞肽微球，盐酸吡昔替尼胶囊，Eplontersen（WAINUA），Sotatercept for injection，磷酸芦可替尼乳膏，去纤苷，地夫可特，美少拉酮。